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瑞德西韦在美获批成“孤儿药” 有望获得七年独占期

作者:吕进玉

“人民的希望”瑞德西韦在美获批,但却是戴着“孤儿药”的标签。

北京时间3月24日,美国食品和药品管理局(FDA)官网数据库显示,吉利德科学(Gilead Sciences)公司开发的在研抗病毒疗法瑞德西韦(remdesivir)获批孤儿药资格(Orphan Drug Designation),其适应证为冠状病毒疾病2019(COVID-19)。

什么是孤儿药?孤儿药本是指一些专门用于治愈或治疗/控制罕见病的药物。罕见疾病的定义是在美国是患病人数小于20万人(或发病人口比例<1/5000)的疾病。

通常,罕见病药物的研发成本高昂、上市之后价格也高昂,但企业回报却未必丰厚。因而在追求利润和投资回报的情况下,医药企业不倾向于针对适用症或者适用病患过少的罕见疾病进行研发。为了鼓励对被忽视的罕见病治疗用药研发,1983年开始美国FDA给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道,加速审批的过程。

同时,孤儿药身份可以为制药公司提供在该适应证上为期7年的市场独占期(exclusivity),即7年内任何药厂不得仿制该药物用于在获批适应证领域进行治疗。此外,在药物开发过程中,制药企业还能够获得与合格临床测试相关的税务抵免,以及递交新药申请时特定费用的减免等其他优惠。

在重大疫情面前,吉利德科学公司开发的瑞德西韦被认为是“扼住新型冠状病毒咽喉”的新希望,因而让这个处于研究阶段、尚未完成全部临床的药物成为备受瞩目的焦点。

3月23日,吉利德科学发布声明称,由于新型冠状病毒在欧洲和美国的传播,最近几周里紧急获取瑞德西韦的个人同情使用(compassionate use)请求“呈指数级增长”,这已经“淹没”了吉利德的紧急治疗准入系统。

为了简化紧急获取的流程,吉利德目前正在从个人的同情用药请求过渡到扩展使用项目。吉利德称这种方法既可以加快重症患者获得使用瑞德西韦的速度,又可以收集所有参与患者的数据。

吉利德表示,在此过渡期间,由于过去几天的大量用药需求,无法接受新的个人同情用药请求。但已确诊的孕妇和18岁以下儿童除外。吉利德将专注于处理先前批准的请求,并在预期时间内启动扩展使用项目。

值得注意的是,当前吉利德公司正在进展6项临床试验,检验瑞德西韦治疗不同类型的COVID-19患者的疗效。其中,在中国进行的两项临床试验有望在4月获得结果。

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